„ვოსორიტიდი აღიარებული და ნებადართული პრეპარატია “ – რას ამბობს აშშ-ში მოღვაწე ექიმი აქონდროპლაზიის მკურნალობაზე

532
spot_img

უკვე მეცხრე დღეა, რაც აქონდროპლაზიის დიაგნოზით დაავადებული ბავშვების მშობლები, საქართველოს მთავრობას დაავადების სამკურნალო წამლის შემოტანის დაფინანსებას უშედეგოდ სთხოვენ და პრემიერთან შეხვედრის მოთხოვნით, საპროტესტო აქციებს მართავენ.

საქმე ეხება სადავო პრეპარატ ვოსორიტიდს, რომელიც, მშობლების მტკიცებით, ბავშვებმა ყოველდღიურად, ინექციის სახით უნდა მიიღონ. თუმცა, მისი სიძვირის გამო, (10 ინექციის ფასი 10 ათას აშშ დოლარს შეადგენს) მშობლებისთვის ეს თანხა ხელმიუწვდომელია.

2021 წელს, პრეპარატ ვოსორიტიდს (აქტიური ნივთიერება – ვიზოდორიტით) აშშ-ის წამლისა და საკვების ადმინისტრაციამ (FDA), ასევე ევროპის წამლის სააგენტომ (EMA) ავტორიზება მისცა. პრეპარატი მსოფლიოში პირველია, რომელიც აღნიშნული დაავადების სიმპტომების სამკურნალოდ გამოიყენება.

საქართველოში აქრონდროპლაზიის მართვას სახელმწიფო არ აფინანსებს. ეს დიაგნოზი არ არის გათვალისწინებული არც ჯანდაცვის სამინისტროს „იშვიათი დაავადებების მქონე და მუდმივ ჩანაცვლებით მკურნალობას დაქვემდებარებულ პაციენტთა მკურნალობის“ პროგრამაში.

აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვების მშობლების პროტესტს, პრემიერ-მინისტრმა ირაკლი ღარიბაშვილმა, მთავრობის სხდომაზე უპასუხა. პრემიერის თქმით, მიუხედავად იმისა, რომ დაავადების საწინააღმდეგო მედიკამენტი – ვოსორიტიდი ამერიკის შეერთებულ შტატებში გამოიგონეს, ის „ჯერ ვერ აფინანსებს ამ პროგრამას“ ვინაიდან, მისივე თქმით, „კიდევ ელოდებიან მეოთხე ფაზის დასრულებას, – კვლევებს, გვერდითი ეფექტებისა და უარყოფითი შედეგების გამოსავლენად“. მანვე აღნიშნა, რომ პროგრამის დაფინანსება შეაჩერა დიდმა ბრიტანეთმაც და „ევროპაშიც მიმდინარეობს დისკუსია ამაზე“. მან ასევე განმარტა, რომ ჯერ ჯანმო არ ცნობს წამალს და არ იძლევა რეკომენდაციას, რომ ასეთი პროგრამით დაფინანსება მოხდეს.

არის თუ არა ვოსორიტიდი უსაფრთხო მედიკამენტი და რამდენად დიდია მისი გამოყენების პრაქტიკა მსოფლიოში? – თემის დეტალებზე „ჯორჯიან თაიმსი“ აშშ-ში მოღვაწე ქართველ ექიმს, ქეთი შავლიაშვილს ესაუბრა.

– განუმარტეთ ჩვენს მკითხველს, – რა არის აქონდროპლაზია, რამდენად ხშირია მისი განვითარების რისკი და რა გართულებებს იწვევს ადამიანში?

– აქონდროპლაზია გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც სხეულის დაბალ სტრუქტურას და კიდურების დეფორმაციას იწვევს.

აქონდროპლაზიის მქონე პაციენტებში გვაქვს გენეტიკური მუტაცია, რომელიც ძვლების ზრდის შემნელებელ ერთ-ერთ გენს ასტიმულირებს. სტატისტიკით, მსოფლიოში ყოველი 25 000 ახალშობილიდან ერთი, სწორედ ამ დაავადებით იბადება.

აღსანიშნავია ის ფაქტიც, რომ აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვების 80%-ზე მეტს, საშუალო აღნაგობის მშობლები ჰყავთ.

ეს დაავადება არ არის მხოლოდ სიმაღლეში ჩამორჩენა. აქონდროპლაზია ძვლის სტრუქტურის ანომალიურად განვითარებაა, რომლის დროსაც ტორსი ნორმალურად ვითარდება, კიდურები კი არ იზრდება და ისინი ხშირად დეფორმირდება კიდეც.

– რას გვეტყვით დაავადების სამკურნალო მედიკამენტ ვოსორიტიდზე, რომლის საქართველოში შემოტანა/გამოყენებასაც, აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვების მშობლები, მთავრობისგან დაჟინებით ითხოვენ?

– ვოქსოგო (იგივე ვოსორიტიდი) აღიარებული და ნებადართული პრეპარატია აქონდროპლაზიის სამკურნალოდ, რომელიც სიმპტომების მკურნალობის ნაცვლად, უშუალოდ აქონდროპლაზიის გამომწვევ გენეტიკურ მუტაციაზე მუშაობს. მედიკამენტი ასტიმულირებს ძვლის ზრდის მარეგულირებელი ჰორმონის, C- ტიპის ნატრიურეზული პეპტიდის (CNP) აქტივობას. შესაბამისად, მედიკამენტი აქონდროპლაზიის მქონე პირებში სიმაღლეში ზრდას, სპეციფიურად კი – კიდურების ზრდას იწვევს. ეს, პირველ რიგში, აქონდროპლაზიის მქონე პირების გარეგნობის გაუმჯობესებას უწყობს ხელს, რაც ძალიან მნიშვნელოვანია, თუ გავითვალისწინებთ ამ ფაქტთან დაკავშირებულ ემოციურ და ფსიქოლოგიურ სტაბილურობას.

ზოგადად, აქონდროპლაზიის მქონე პირებს აქვთ ისეთი გართულებების რისკი, როგორიცაა: ხერხემლის სტენოზი, შუა ყურის დისფუნქცია და ძილის აპნოე. ვოსორიტიდი პაციენტებს ეხმარება ამ გართულებების რისკის შემცირებაში ფიზიკური ფუნქციის გაუმჯობესებითა და სხეულზე დატვირთვის შემცირებით.

მედიკამენტი აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვებში ცხოვრების ხარისხის მნიშვნელოვან გაუმჯობესებას იწვევს – ის არეგულირებს სუნთქვის ფუნქციას, ამცირებს კიდურების დეფორმაციას და შესაბამისად, ისეთი გართულებების რისკს, როგორიცაა სახსრების ტკივილი და ოსტეოართრიტი. მედიკამენტი, ასევე აუმჯობესებს სახსრების მოძრაობას, ძვლის სიმკვრივესა და სიმტკიცეს, რაც მოტეხილობების რისკსაც ამცირებს.

ვოსორიტიდი 10 წლის განმავლობაში გადიოდა კვლევებს და 2021 წლის ნოემბრიდან აღიარებული და ნებადართულია FDA-ის მიერ 5 წლის ზემოთ ასაკობრივ ჯგუფში, ძვლის ზრდის დასრულებამდე, რაც ნიშნავს იმას, რომ ის არის უსაფრთხო და ეფექტური სამკურნალო მედიკამენტი. მისი სარგებელი, გაცილებით აღემატება პოტენციურ გვერდით მოვლენებს.

იმისათვის, რომ გაფართოვდეს ვოსორიტიდით მკურნალობა, შეერთებულ შტატებში, ერთი თვის წინ, FDA-მ მიიღო ე. წ. SNDA (წამლის ახალი აპლიკაციის შესახებ დადგენილება), რომელიც, ძალაში 2023 წლის 21 ოქტომბრიდან შევა და ის, უკვე 5 წლამდე ასაკის აქონდროპლაზიით დაავადებულ ბავშვებსაც მისცემს მედიკამენტზე წვდომის შესაძლებლობას.

ავტორიზაციის გაფართოება ეფუძნება მეორე ფაზის კლინიკური კვლევის შედეგებს, რომელმაც აჩვენა მედიკამენტის ისეთივე უსაფრთხოება და ეფექტურობა 5 წლამდე ასაკის ბავშვებში, როგორც 5 წელზე უფროსებში. კლინიკური კვლევისას არცერთ პაციენტს არ აღენიშნებოდა ისეთი გართულებები, რაც მკურნალობის შეწყვეტას გამოიწვევდა. ყველაზე ხშირი გვერდითი მოვლენა ინექციის ადგილას განვითარებული რეაქცია იყო, რაც მოკლე პერიოდში თავისით ლაგდებოდა.

მედიკამენტი ასევე აღიარებული და ნებადართულია დაბადებიდან იაპონიაში, 2 წლის ასაკიდან – ევროკავშირის ქვეყნებში, ბრაზილიასა და ავსტრალიაში.

– შესაძლებელია თუ არა ვოსორიტიდით აქონდროპლაზიის განკურნება?

– ვოსორიტიდი არ არის მედიკამენტი, რომელიც აქონდროპლაზიის განკურნება შეუძლია; ისევე, როგორც ის არ მოიცავს ამ მდგომარეობასთან დაკავშირებულ ყველა გართულებას. თუმცა, ის არის ერთადერთი გამოცდილი და აღიარებული მედიკამენტი, რომელსაც, მკვეთრად შეუძლია გააუმჯობესოს აქონდროპლაზიის მქონე პირთა ცხოვრების ხარისხი სიმაღლის გაზრდით, ფიზიკური ფუნქციის გაუმჯობესებითა და გართულებების რისკის შემცირებით.

ესაუბრა: თამუნა დუღაშვილი